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1、预防治疗应从孩子抓起,血友病治疗科普讲座,血液科,血友病概念,2,严重程度分型（WFH）,3,血友病严重度构成比,4,临床表现/反复出血的严重后果,关节出血、慢性滑膜炎,关节畸形、功能残疾,5,血友病的治疗,6,按需治疗-需要弄清的四个问题,7,我们需要弄清楚的四个问题,8,血友病治疗基本目的,预防关节病变，防止致畸致残 一旦产生明显影响病生活质量、导致心理异常，影响病人的教育、就业家庭等,9,按需治疗的缺点,出血后立即输注亚临床出血也可导致关节损害应用FVIII的剂量出血的类型出血的严重程度,缺点：不能预防关节病变发生,10,预防治疗-针对重型患者,最早70年代由挪威Nilson提出根据轻中
2、型血友病患者自发出血较少的现象定期预防性输注凝血因子，使重型血友病患者体内凝血因子含量长期维持在1%以上,11,预防治疗,National Hemophilia Foundation,12,Aledort,et.al,J Int Med 1994,改善生活质量,13,减少出血,预防治疗可使每年关节出血的相对风险降低87%,14,保护关节,21个国际血友病中心，25岁的重度血友病患者随访6年,15,减少残疾,21个国际血友病中心，25岁的重度血友病患者随访6年,16,减少旷工/旷课,A.Tagliaferri,et.al.,Haemophilia(2008),1-7,意大利10个血友病中心，84
3、例从按需治疗转入预防治疗的患者,17,Shapiro,Pediatrics 2001,提高学习成绩,美国多个血友病治疗中心，6-12岁的重度血友病患儿,18,WFH和WHO推荐预防治疗为重型患者最佳治疗策略,19,按需治疗-需要弄清的四个问题,20,我们需要弄清楚的四个问题,21,4岁者20.7%；9岁者39.0%；14岁者52.3%；,中国血友病患者年龄分布情况(n=5043),首次关节出血时间,重型血友病：国外，33%患者在2.2岁之前即出现关节出血 国内，45%患者在2.1岁前开始出现关节出血 我中心登记的患者数据显示，初次出血的平均年龄为2.3岁,23,UDC Report,2000
4、Vol 2,No 3,血友病患者首次出血的年龄,2 years,24,什么时候停止长期预防治疗？-有争议,从幼儿开始，到青春期生长发育稳定和骨骼成熟21岁青春期后阶梯减少剂量，尽管可能出血次数增加，但关节损害积分并不明显增加,按需治疗-需要弄清的四个问题,26,我们需要弄清楚的四个问题,27,预防治疗的分类,28,预防治疗的分类,29,在估计可能出血之前而采取的预防性注射 如外出度假或较剧烈活动前预防性用药 患者或家长根据既往出血诱因的经验，把 握临时预防的时机及注射次数,临时预防（单剂量预防）,30,预防治疗的分类,31,预防治疗的分类,32,在一段时期内（数周至数月）预防性注射凝血因子用于
5、阻断反复出血的“靶关节”出现永久损伤用于短期运动、外科手术及创伤后的预防措施,短期预防,33,预防治疗的分类,34,预防治疗的分类,35,在西方国家是预防性治疗中最常见的一种类型自确诊开始长期预防治疗，维持每周注射23次因子的频率目的：保证其今后接近正常人的健康生活,长期预防（持续预防）,36,预防治疗的剂量血友病A,欧洲建议的预防治疗标准剂量方案：25-40u/kg/次，每周3次,效果：最大限度减少出血和关节损害程度；几乎正常的生活质量指数,问题：因子剂量及费用巨大（承受能力）,37,中国-低剂量预防治疗计划,Hemophilia A:10 IU/kg,2次/周,血友病治疗协作组预防治疗工作
6、组,38,预防治疗的个体化问题,不同患者F的半衰期和清除可相差三倍之多临床观察到近10%重型血友病患者并不常有出血剂量方案以临床出血次数判断剂量或频次增减最佳经济效益比的方法,39,按需治疗-需要弄清的四个问题,40,我们需要弄清楚的四个问题,41,效益成本分析,20-30Kg体重儿童每月需要F总剂量仅约1600-2400u按照广州市儿童医保政策自付比例35%计算+慈善捐赠50%每月F总剂量费用：1400-2100人民币元（5元/每单位拜科奇）此费用可以为较多一般收入家庭所承受,低剂量预防治疗方案成本计算（10u/kg/次，每周2次）,效益短期：临床指标和生活质量的明显改善 长期：避免高残率带
7、给家庭和社会的巨大负担,因此，该方案符合我国国情，值得推荐！,42,预防治疗-药物选择,美国国家血友病基金会和医学科学咨询委员会（MASAC）推荐：,43,将重组FVIII制剂用于血友病A的治疗，尤其是那些先前未接受任何血液或血浆制剂的年轻和新获诊断的患者。,血友病A预防治疗安全有效的最佳选择,药物选择-拜科奇（基因重组FVIII）,全球58个国家上市 20年临床使用经验 累计用量超过80亿单位 病毒感染率为0 抑制物产生率低,44,总 结,预防治疗明显优于按需治疗 减少出血 提高生活质量 尽早开始，坚持进行，受益终生 增高的因子消耗需要尝试个体化治疗 存在未解决的问题，如FVIII抑制物形成,45,
